1.矯正畸形將遺傳病所產生的畸形進行手術矯正，可收到較好效果。例如，先天性心臟病的手術矯正；唇裂和（或）腭裂的修補；多指（趾）癥的切除等。

　　2.改善癥狀例如切除脾治療某些遺傳性溶血；回腸-空腸旁路術可使腸管膽固醇吸收減少，從而降低高蛋白血癥患者的血膽固醇濃度，等等醫(yī)學`教育網搜集整理。

　　3.替換病損組織器官例如對胰島素依賴性糖尿病患者進行胰島細胞移植；對重型地中海貧血及某些免疫缺陷癥患者施行骨髓移植術；對遺傳性角膜萎縮癥患者施行角膜移植術，等等。此外，由于成功的同種異體移植可以持續(xù)提供所缺乏的酶或蛋白質，因而越來越受到重視。例如用肝移植治療α1抗胰蛋白酶缺乏；用腎移植治療胱氨酸??；成纖維細胞移植治療粘多糖病。由于移植物能提供正常酶源，故這種移植又稱為酶移植。