GM1是最重要的神經(jīng)節(jié)苷脂之一，在中樞神經(jīng)系統(tǒng)病變的治療中起重要作用。GM1 除具有上述神經(jīng)節(jié)苷脂的共同作用外，還可以通過維持中樞神經(jīng)細胞膜上的Na+ -K+-ATP酶及 Ca2+ -Mg2+-ATP酶的活性，起到維持細胞內(nèi)外離子平衡、減輕神經(jīng)細胞水腫、防止細胞內(nèi)Ca2+ 積聚的作用；GM1可以對抗興奮性氨基酸的神經(jīng)毒性作用，減少自由基對神經(jīng)細胞的損害等。因此，GM1具有促進神經(jīng)重構(gòu)（神經(jīng)重塑，神經(jīng)可塑性，Neuroplasticity）的作用，即通過促進各種形態(tài)、生化、組化、神經(jīng)生理及行為參數(shù)的改善，最終可以加速神經(jīng)修復，最大程度地恢復原有的神經(jīng)功能。

GM1能促進多種原因引起的中樞神經(jīng)系統(tǒng)損傷后神經(jīng)功能的恢復，促進神經(jīng)重構(gòu)。實驗顯示GM1對血管性腦損傷、創(chuàng)傷性腦脊髓損傷神經(jīng)細胞的恢復有促進作用和細胞保護作用。

在大鼠紋狀體和中腦組織培養(yǎng)液中、小鼠成神經(jīng)細胞瘤N2A細胞中以及雞胚背側(cè)神經(jīng)節(jié)細胞中加入GM1 可促進神經(jīng)的生長和分支形成。應用GM1 后，伴有生物電活動的神經(jīng)肌肉接頭形成增加，極化現(xiàn)象減少，說明GM1 能減少組織生物電興奮性的丟失。GM1 對腦血流動力學參數(shù)的改善和損傷后腦水腫的減輕有良好影響。GM1 通過恢復細胞膜上的酶的活性減輕神經(jīng)細胞水腫。動物實驗顯示GM1 可改善帕金森氏病所致的行為障礙。