抗惡性腫瘤藥的作用機制較為復(fù)雜，主要包括以下幾個方面。

從干擾核酸生物合成角度來看，抗惡性腫瘤藥可通過不同環(huán)節(jié)影響核酸合成。比如，二氫葉酸還原酶抑制劑，像甲氨蝶呤，它能競爭性抑制二氫葉酸還原酶，使二氫葉酸不能轉(zhuǎn)變?yōu)樗臍淙~酸，從而影響脫氧胸苷酸和嘌呤核苷酸的合成，進(jìn)而干擾核酸合成。胸苷酸合成酶抑制劑，如氟尿嘧啶，在體內(nèi)轉(zhuǎn)變?yōu)榉蜞奏っ撗鹾塑账岷螅梢种菩剀账岷铣擅?，阻止脫氧尿苷酸甲基化為脫氧胸苷酸，影響DNA的合成。嘌呤核苷酸互變抑制劑，如巰嘌呤，能阻止肌苷酸轉(zhuǎn)變?yōu)橄佘账岷网B苷酸，干擾嘌呤代謝，阻礙核酸合成。核苷酸還原酶抑制劑，如羥基脲，可抑制核苷酸還原酶，阻止胞苷酸轉(zhuǎn)變?yōu)槊撗醢账?，影響DNA合成。DNA多聚酶抑制劑，如阿糖胞苷，在體內(nèi)經(jīng)激酶作用轉(zhuǎn)化為三磷酸阿糖胞苷后，可抑制DNA多聚酶的活性，影響DNA合成。

在直接影響DNA結(jié)構(gòu)與功能方面，烷化劑如環(huán)磷酰胺，能與DNA分子中的鳥嘌呤、腺嘌呤和胞嘧啶的親核基團起烷化作用，使DNA鏈內(nèi)或鏈間交叉聯(lián)結(jié)，導(dǎo)致DNA斷裂，破壞其結(jié)構(gòu)和功能。鉑類配合物如順鉑，可與DNA結(jié)合，形成交叉聯(lián)結(jié)，破壞DNA的結(jié)構(gòu)和功能。絲裂霉素和博來霉素能與DNA結(jié)合，引起DNA鏈斷裂，干擾其復(fù)制。喜樹堿類能特異性抑制拓?fù)洚悩?gòu)酶Ⅰ，使DNA單鏈斷裂，影響DNA的結(jié)構(gòu)和功能。

干擾轉(zhuǎn)錄過程和阻止RNA合成也是重要機制之一。放線菌素D可嵌入到DNA雙螺旋中相鄰的鳥嘌呤和胞嘧啶堿基對之間，與DNA結(jié)合成復(fù)合體，阻礙RNA多聚酶的功能，抑制RNA特別是mRNA的合成。柔紅霉素、多柔比星等蒽環(huán)類抗生素能嵌入DNA堿基對之間，影響轉(zhuǎn)錄過程，阻止mRNA的形成。

另外，干擾蛋白質(zhì)合成與功能也能發(fā)揮抗惡性腫瘤作用。長春堿類可與微管蛋白結(jié)合，抑制微管聚合，使紡錘絲不能形成，從而阻斷有絲分裂，導(dǎo)致細(xì)胞死亡。紫杉醇類能促進(jìn)微管聚合，抑制微